细胞毒性药物常与激素同时使用的目的有：①有可能减少激素的用量和疗程，从而减少激素的副作用；②经激素治疗不能完全缓解者，加用之后有可能得到缓解。单独使用细胞毒性药物治疗原发性肾病综合征，虽然过去曾有人应用，但疗效未能确证，不被推荐。目前国际上用于治疗肾病的细胞毒药物主要是细胞毒性烃化剂中的环磷酰胺和苯丁酸氮芥。这些药用数周后才能显示疗效。